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阿尔茨海默症新药研发现状,干细胞会是最后的希翼吗?

  阿尔茨海默症新药研发现状,干细胞会是最后的希翼吗?世上最恐怖的事情是什么?

  拿这个问题去做调查的话,答案一定是五花八门,不过最令人心碎的答案应该是:

  我站在妈妈面前,她却不认识我了……

  阿尔茨海默症(AD),足以让任何人对未来感到恐惧。

  《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示,每3秒钟,全球就有一位痴呆症患者产生。全球目前至少有5000万的痴呆患者。到了2050年,这个数字预计将达到1.52亿。其中,有约60-70%为阿尔茨海默病患者。

  全球预测阿尔茨海默病患病率

  

  在中国,目前约有1000万阿尔茨海默病患者,为世界之首,平均每二十位老人中就有一位患有该病。预计到2050年,我国的阿尔茨海默病患者将超过4000万人,比加拿大的总人口还要多。

  热播剧《都挺好》中,苏大强就患上阿尔茨海默症

  每个人都不敢保证,未来自己不会患上阿尔兹海默症,也无法想象患病后的自己会是什么样子。

  WHO曾评估了易患阿尔茨海默症的12种风险因素,主要包括:

  运动量不足、吸烟、饮食不佳、饮酒、

  认知不足(大脑补偿神经问题的能力)、

  缺少社交活动、体重不健康、

  高血压、糖尿病、血脂异常(不健康的胆固醇水平)、

  抑郁症和听力损失。

  其中一些因素与生活方式相关,可以通过调整良好的生活方式,让自己更加健康。同时,多参与社交活动、积极治疗抑郁和控制听觉损失也是非常重要的。

  但令人遗憾的是,目前全球医学界对这种病仍束手无策,甚至连病因至今都尚无定论,也没有能治愈AD疾病的特效药及治疗。

  

  过去20年来,神经退行性疾病的药物研究几乎全军覆没。礼来、阿斯利康、强生、辉瑞、罗氏等制药巨头的多个单抗药物均在III期临床惨遭失败,损失惨重,这为阿尔茨海默氏症的新药研发领域蒙上了厚厚的阴影。

  几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,仅仅在一定程度上改善患者的认知功能。

  不过阿尔茨海默氏症药物发现基金会仍然确信,治疗AD的答案在于联合使用多种药物,或是在一个分子中具有多种作用的药物。

  那么,随着近年来细胞医疗技术的突飞猛进,干细胞能为阿尔茨海默症的新药研发带来曙光吗?

  干细胞治疗AD在研药物盘点

  干细胞有极强的增殖能力和归巢性,能替代受损伤的脑细胞,经过体外增殖培养后回输患者体内,可以成长为神经元。

  

  它们还可以分泌多种神经营养因子,促进损伤细胞的修复,增强神经突触之间的联系,建立新的神经环路。

  因此,干细胞有潜力修复由AD引起的退化性脑损伤。目前,在clinicaltrial.gov上有二十余项利用干细胞治疗AD的临床试验。

  韩国的Nature Cell Co企业正在开发一种研究性药物AstroStem,这是基于从患者脂肪组织中提取的间充质干细胞(MSC)。该企业正在进行1/2期试验。结果原本是去年公布,但到目前为止还没有关于数据的消息。

  韩国Medipost企业于今年1月完成了Neurostem MSC的2a期试验,这是源于脐带血的干细胞疗法。初步结果表明,该疗法在一些患者中正在导致淀粉样斑块消失,但需要更长时间的随访来衡量其他效果。

  美国Longeveron企业于去年12月完成一项1期试验的患者入组,测试来源于健康成年捐献者骨髓的MSC疗法。该企业估计,最终的试验结果将于2020年底公布。

  在阿尔茨海默症的早期诊断方面,干细胞也提供了精准观察这一疾病的契机。

  2019年,西门子企业的专家表示,干细胞成像将在治疗中起到至关重要的作用。

  通过分子成像技术,对患者体内的干细胞进行密切跟踪,观察干细胞的位置、状态和修复情况,可以对治疗效果和作用情况进行监控。未来,分子医学将对阿尔茨海默氏症的检测及进行有效的干细胞治疗产生巨大影响。

  希翼不久之后,干细胞能在阿尔茨海默症的治疗上大展身手,造福更多患者。

  部分图文来自网络,侵删

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